研究者发起的临床研究数据管理评价指标体系的构建

doi:10.3877/cma.j.issn.2095-5820.2025.02.001

目的

构建研究者发起的临床研究（IIT）数据管理评价指标体系，为科学评价IIT数据管理提供客观、可操作性的依据。

方法

采用德尔菲法，邀请23名专家开展2轮函询，就拟定的IIT数据管理评价指标体系各条目的重要性进行评分。通过专家的积极程度、权威程度和意见协调程度来评价指标体系，并结合专家意见进行最终修改。

结果

在2轮函询中，专家积极系数均为100%，第1和第2轮的权威系数分别为0.899和0.890，而肯德尔和谐系数分别为0.247和0.375。最终构建的评价指标体系包括3个一级条目、14个二级条目和52个三级条目。

结论

本研究基于德尔菲法构建的评价指标体系具有良好的可靠性和操作性，能用于IIT数据管理的评价。

关键词: 德尔菲法, 研究者发起的临床研究, 数据管理, 评价指标

Objective

To develop an evaluation index system of assessing data management for investigator-initiated trial (IIT), so as to provide an objective and operable basis for scientific evaluation.

Methods

Using the Delphi method, 23 experts were invited to conduct 2 rounds of correspondence to rate the importance of each proposed indicator in the evaluation system. The index system was assessed based on expert's response rate, authority coefficient and opinion coordination degree, with final modifications incorporating experts feedback.

Results

In the 2 rounds of consultation, the positive coefficient of experts were both 100%, the credibility ratio were 0.899 and 0.890 respectively, and the Kendall's W coefficient were 0.247 and 0.375, respectively. The finalized evaluation system comprises 3 first-level indicators, 14 secondlevel indicators and 52 third-level indicators.

Conclusion

The evaluation index system based on Delphi method in this study demonstrates good reliability and practicality for assessing IIT data management.

Key words: Delphi method, investigator-initiated trial, data management, evaluation index

表1 评价指标体系专家一致性检验

项目	Kendall's W 系数	χ² 值	P 值
第 1 轮	0.247	76.82	<0.01
第 2 轮	0.375	46.35	<0.01

表1 评价指标体系专家一致性检验

项目	Kendall's W 系数	χ² 值	P 值
第 1 轮	0.247	76.82	<0.01
第 2 轮	0.375	46.35	<0.01

表2 第2轮评价指标体系组织架构维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
机构设置	设置 IIT 管理职能部门	4.88±0.34	0.07
	设置机构学术委员会	4.85±0.35	0.07
	设置机构伦理委员会	4.82±0.40	0.08
制度规范	医疗机构具有开展 IIT 的资质（具备药物或医疗器械临床试验机构备案证明）	4.88±0.34	0.07
	审查工作程序标准操作规程（standard operating procedure，SOP）	4.82±0.40	0.08
	研究 SOP	4.82±0.39	0.08
	制定数据管理计划	4.75±0.44	0.09
	符合临床试验质量管理规范	4.95±0.25	0.05
立项管理	方案科学性审查	4.65±0.47	0.10
	伦理审查	4.90±0.27	0.06
	医学研究登记备案系统备案	4.52±0.65	0.14
	中国临床试验注册中心注册	4.87±0.34	0.07
	中国人类遗传资源行政审批	4.61±0.49	0.11
研究者资质	研究者具有开展 IIT 的专业能力（具有相应执业资格，职称履历符合要求）	4.94±0.26	0.05
	负责人接受药物或器械 GCP 培训	4.65±0.45	0.10
	配备专职数据管理人员	4.75±0.56	0.12
	研究团队成员组成合理	4.81±0.41	0.09
	研究团队分工职责及培训（分工授权表和培训记录清晰）	4.67±0.49	0.10
资源配置	CRF 设计满足收集方案规定的数据（比较研究方案与 CRF 数据收集内容）	4.81±0.40	0.08
	电子数据收集（electronic date capture，EDC）系统完善并经过验证（EDC 有验证报告）	4.75±0.45	0.09
	研究使用的产品信息与研究方案一致	4.93±0.25	0.05
	数据库运行环境稳定可靠（运行环境经测试合格并保留记录）	4.74±0.45	0.09

表2 第2轮评价指标体系组织架构维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
机构设置	设置 IIT 管理职能部门	4.88±0.34	0.07
	设置机构学术委员会	4.85±0.35	0.07
	设置机构伦理委员会	4.82±0.40	0.08
制度规范	医疗机构具有开展 IIT 的资质（具备药物或医疗器械临床试验机构备案证明）	4.88±0.34	0.07
	审查工作程序标准操作规程（standard operating procedure，SOP）	4.82±0.40	0.08
	研究 SOP	4.82±0.39	0.08
	制定数据管理计划	4.75±0.44	0.09
	符合临床试验质量管理规范	4.95±0.25	0.05
立项管理	方案科学性审查	4.65±0.47	0.10
	伦理审查	4.90±0.27	0.06
	医学研究登记备案系统备案	4.52±0.65	0.14
	中国临床试验注册中心注册	4.87±0.34	0.07
	中国人类遗传资源行政审批	4.61±0.49	0.11
研究者资质	研究者具有开展 IIT 的专业能力（具有相应执业资格，职称履历符合要求）	4.94±0.26	0.05
	负责人接受药物或器械 GCP 培训	4.65±0.45	0.10
	配备专职数据管理人员	4.75±0.56	0.12
	研究团队成员组成合理	4.81±0.41	0.09
	研究团队分工职责及培训（分工授权表和培训记录清晰）	4.67±0.49	0.10
资源配置	CRF 设计满足收集方案规定的数据（比较研究方案与 CRF 数据收集内容）	4.81±0.40	0.08
	电子数据收集（electronic date capture，EDC）系统完善并经过验证（EDC 有验证报告）	4.75±0.45	0.09
	研究使用的产品信息与研究方案一致	4.93±0.25	0.05
	数据库运行环境稳定可靠（运行环境经测试合格并保留记录）	4.74±0.45	0.09

表3 第2轮评价指标体系实施过程维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
数据采集	制订医学编码计划	4.48±0.72	0.16
	CRF 填写规范性（按照 CRF 填写指南填写，符合 GCP 及研究方案要求）	4.90±0.34	0.07
	外部源数据信息化采集	4.42±0.61	0.14
	经转录数据的准确性（纸质 CRF 与 EDC 不一致比例，低于 0.2%）	4.62±0.50	0.11
质量控制	配备专职质量控制人员	4.69±0.48	0.10
	明确质量控制方式	4.72±0.46	0.10
	CRF 数据可溯源	5.00±0.00	0.00
	数据库定期备份	4.74±0.45	0.09
数据核查	数据核查轨迹记录完整	4.94±0.25	0.05
	锁库前数据审核错误率（低于 0.2%，重要数据 0%）	4.88±0.34	0.07
	设盲研究揭盲前盲态数据审核	4.88±0.34	0.07
	数据库锁定（锁定时，待处理、未编码、未确认的数据数目）	4.89±0.34	0.07
数据质疑	无需数据修改质疑比例（所有质疑答复中无需修改的质疑数量与质疑总数的比例）	4.42±0.71	0.16
	无效质疑比例（质疑无效或错误数占质疑总数的比例）	4.45±0.60	0.13
	重复质疑比例（因答复不满意再次发出相同质疑的数量与质疑总数的比例）	4.30±0.79	0.18
	质疑完成比例（质疑满意答复与质疑总数的比例）	4.50±0.50	0.11

表3 第2轮评价指标体系实施过程维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
数据采集	制订医学编码计划	4.48±0.72	0.16
	CRF 填写规范性（按照 CRF 填写指南填写，符合 GCP 及研究方案要求）	4.90±0.34	0.07
	外部源数据信息化采集	4.42±0.61	0.14
	经转录数据的准确性（纸质 CRF 与 EDC 不一致比例，低于 0.2%）	4.62±0.50	0.11
质量控制	配备专职质量控制人员	4.69±0.48	0.10
	明确质量控制方式	4.72±0.46	0.10
	CRF 数据可溯源	5.00±0.00	0.00
	数据库定期备份	4.74±0.45	0.09
数据核查	数据核查轨迹记录完整	4.94±0.25	0.05
	锁库前数据审核错误率（低于 0.2%，重要数据 0%）	4.88±0.34	0.07
	设盲研究揭盲前盲态数据审核	4.88±0.34	0.07
	数据库锁定（锁定时，待处理、未编码、未确认的数据数目）	4.89±0.34	0.07
数据质疑	无需数据修改质疑比例（所有质疑答复中无需修改的质疑数量与质疑总数的比例）	4.42±0.71	0.16
	无效质疑比例（质疑无效或错误数占质疑总数的比例）	4.45±0.60	0.13
	重复质疑比例（因答复不满意再次发出相同质疑的数量与质疑总数的比例）	4.30±0.79	0.18
	质疑完成比例（质疑满意答复与质疑总数的比例）	4.50±0.50	0.11

表4 第2轮评价指标体系结果评价维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
数据管理及时性	CRF 填写时限（在研究方案规定时限内）	4.69±0.46	0.10
	EDC 数据录入时限（在研究方案规定时限内）	4.63±0.49	0.11
数据管理准确性	医学编码的错误率（低于 5%）	4.75±0.44	0.09
	数据录入的错误率（平行审核时录入错误的数据与审核所有数据之比，低于 0.2%）	4.83±0.40	0.08
数据管理完整性	数据管理文件完备（数据管理计划、数据核查计划、注释 CRF、CRF 填写指南等）	4.55±0.62	0.14
	数据审核报告完整	4.62±0.49	0.11
	文件、人员更新记录完整	4.69±0.57	0.12
数据管理一致性	临床研究报告与 EDC 系统中数据一致	5.00±0.00	0.00
	CRF 中数据与源数据一致	5.00±0.00	0.00
	有效性、安全性指标在研究方案、原始数据记录与 CRF 中均一致	5.00±0.00	0.00
	多中心研究方案执行的一致性	4.89±0.32	0.07
数据管理安全性	EDC 系统访问权限控制	4.82±0.40	0.08
	受试者去隐私化	4.95±0.24	0.05
	数据导出和传输符合国家法规要求	5.00±0.00	0.00

表4 第2轮评价指标体系结果评价维度专家函询结果

下级维度	三级条目	x̄ ± s	CV 值
数据管理及时性	CRF 填写时限（在研究方案规定时限内）	4.69±0.46	0.10
	EDC 数据录入时限（在研究方案规定时限内）	4.63±0.49	0.11
数据管理准确性	医学编码的错误率（低于 5%）	4.75±0.44	0.09
	数据录入的错误率（平行审核时录入错误的数据与审核所有数据之比，低于 0.2%）	4.83±0.40	0.08
数据管理完整性	数据管理文件完备（数据管理计划、数据核查计划、注释 CRF、CRF 填写指南等）	4.55±0.62	0.14
	数据审核报告完整	4.62±0.49	0.11
	文件、人员更新记录完整	4.69±0.57	0.12
数据管理一致性	临床研究报告与 EDC 系统中数据一致	5.00±0.00	0.00
	CRF 中数据与源数据一致	5.00±0.00	0.00
	有效性、安全性指标在研究方案、原始数据记录与 CRF 中均一致	5.00±0.00	0.00
	多中心研究方案执行的一致性	4.89±0.32	0.07
数据管理安全性	EDC 系统访问权限控制	4.82±0.40	0.08
	受试者去隐私化	4.95±0.24	0.05
	数据导出和传输符合国家法规要求	5.00±0.00	0.00

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